Ultomiris dans la néphropathie à IgA : feu vert accéléré de la FDA

Le 21 octobre 2026, la FDA, l'agence américaine du médicament, a accordé une approbation accélérée à Ultomiris (ravulizumab), du laboratoire AstraZeneca, pour les adultes atteints de néphropathie à IgA primitive. Cette maladie rare des reins peut conduire à l'insuffisance rénale. C'est une nouvelle option pour les patients, mais le bénéfice sur la fonction rénale reste à confirmer.

Une maladie rare des filtres du rein

Dans la néphropathie à IgA, des dépôts d'immunoglobuline A, un anticorps du système de défense, s'accumulent dans les glomérules, les minuscules filtres du rein. Ils provoquent une inflammation, et les reins laissent alors passer des protéines dans les urines : c'est la protéinurie. Quand elle persiste, la fonction rénale se dégrade peu à peu, jusqu'à parfois nécessiter la dialyse ou une greffe.

Comment agit Ultomiris

Ultomiris est un anticorps qui bloque la protéine C5 du système du complément. Le complément est un ensemble de protéines du sang qui participent à l'inflammation. En bloquant C5, on cherche à freiner l'attaque des filtres rénaux. Selon AstraZeneca, ce serait le premier inhibiteur de C5 disponible dans cette maladie. Ultomiris est déjà utilisé dans d'autres maladies rares.

Les résultats

L'autorisation s'appuie sur l'analyse intermédiaire de l'essai de phase 3 I CAN. À 34 semaines, selon les informations rapportées par la presse financière, Ultomiris a réduit la protéinurie de 43,4 % par rapport au placebo. La protéinurie est un marqueur indirect : elle sert ici à prévoir le risque d'aggravation, mais elle ne prouve pas à elle seule que le rein est mieux protégé.

Ce que signifie « approbation accélérée »

Ce statut permet d'autoriser un médicament sur un critère indirect lorsque la maladie est grave et que les besoins sont importants. Le laboratoire doit ensuite confirmer le bénéfice réel. Ici, la capacité d'Ultomiris à ralentir le déclin de la fonction rénale est encore étudiée dans la suite de l'essai I CAN.

Vigilance pour les professionnels

Les inhibiteurs du complément exposent à un risque accru d'infections graves, en particulier à méningocoques, des bactéries responsables de méningites. Pour les médicaments de cette famille, la vaccination préalable et la surveillance font partie du cadre d'emploi ; les pharmaciens devront se référer à la notice officielle.

L'autorisation concerne pour l'instant les États-Unis. Nous n'avons pas trouvé d'information sur une demande d'autorisation au Maroc.