Hypertriglycéridémie sévère : l'EMA recommande Tryngolza (olezarsen)

Mi-octobre 2026, le comité des médicaments de l'Agence européenne des médicaments (EMA), le CHMP, a rendu un avis favorable à l'extension d'indication de Tryngolza (olezarsen) : ce médicament, déjà autorisé en Europe pour une maladie rare, pourrait bientôt être proposé aux adultes souffrant d'hypertriglycéridémie sévère. La décision finale appartient à la Commission européenne, attendue au quatrième trimestre 2026, selon le laboratoire Ionis.

Une maladie souvent silencieuse

Les triglycérides sont des graisses présentes dans le sang. Quand leur taux dépasse 880 mg/dL (10 mmol/L), on parle d'hypertriglycéridémie sévère. Le risque principal est la pancréatite aiguë, une inflammation brutale du pancréas, très douloureuse et parfois grave, qui nécessite une hospitalisation. L'avis du CHMP concerne les adultes dont les triglycérides atteignent ce seuil, en complément du régime alimentaire et d'autres traitements hypolipémiants (qui font baisser les graisses du sang).

Comment agit l'olezarsen ?

L'olezarsen est un « oligonucléotide antisens » : un court fragment de matériel génétique qui diminue la production d'une protéine du foie, l'apolipoprotéine C-III, laquelle freine l'élimination des triglycérides. Moins de cette protéine, c'est une élimination plus efficace. Le médicament s'injecte sous la peau, à raison de 50 mg ou 80 mg toutes les quatre semaines dans les essais.

Les résultats des essais

L'avis s'appuie sur deux essais de phase 3 contre placebo, CORE (617 participants) et CORE2 (446 participants). Selon le laboratoire, la baisse des triglycérides, par rapport au placebo, a atteint jusqu'à 72 % à six mois et s'est maintenue à douze mois. Dans une analyse regroupant les deux essais, le nombre d'épisodes de pancréatite aiguë a diminué de 85 % sur douze mois. Ces chiffres proviennent des communiqués de l'entreprise et des présentations de ses données.

Les effets indésirables les plus fréquents sont des réactions au point d'injection et une hausse des enzymes du foie. Des réactions d'hypersensibilité sont possibles : un suivi des enzymes hépatiques est donc nécessaire.

Et après ?

Si la Commission européenne confirme l'avis, Tryngolza deviendrait le premier traitement ciblant l'ARN autorisé en Europe pour cette indication. L'entreprise estime à environ 700 000 le nombre de patients concernés dans l'Union européenne. Tryngolza est déjà autorisé dans l'Union européenne pour le syndrome de chylomicronémie familiale, une forme rare de cette maladie. Le laboratoire Sobi le commercialise hors des États-Unis.

Pour les pharmaciens marocains, il s'agit à ce stade d'une recommandation européenne : nous n'avons pas trouvé d'information sur une demande d'autorisation au Maroc. Elle rappelle surtout l'importance du dosage des triglycérides et du suivi des patients à risque.