Garetosmab (Pasatru) : FOP, 84 semaines sans nouvelle lésion osseuse

Dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare où les muscles et les tendons se transforment peu à peu en os, un traitement confirme ses résultats sur la durée. Le laboratoire américain Regeneron a annoncé le 12 octobre 2026 que son anticorps garetosmab (Pasatru) n'a laissé apparaître aucune nouvelle lésion osseuse entre la 56e et la 84e semaine de l'essai OPTIMA, contre neuf chez les patients sous placebo (un produit sans principe actif).

Une maladie qui fabrique de l'os là où il ne faut pas

Dans la FOP, des poussées inflammatoires (les « flambées ») ou de simples blessures déclenchent la formation d'os dans les tissus mous. Ces ossifications dites hétérotopiques raidissent progressivement les articulations. La maladie est liée à un récepteur muté, appelé ALK2, qui réagit de façon anormale à l'activine A, une protéine de l'organisme. Le garetosmab est un anticorps monoclonal, c'est-à-dire une protéine fabriquée en laboratoire pour cibler une molécule précise : il bloque l'activine A.

Ce que montre l'essai de phase 3

L'essai OPTIMA a inclus 63 adultes. Ils ont reçu en perfusion intraveineuse, toutes les quatre semaines, soit 3 mg/kg, soit 10 mg/kg de garetosmab, soit un placebo.

• À 56 semaines, le nombre de nouvelles lésions osseuses est réduit de 94 % (3 mg/kg) et de 90 % (10 mg/kg) par rapport au placebo. • Les poussées évaluées par les médecins baissent de 88 % avec la dose de 10 mg/kg ; la différence n'est pas significative avec 3 mg/kg, et les poussées déclarées par les patients eux-mêmes ne diffèrent pas du placebo. • Entre 56 et 84 semaines (58 patients sont allés jusque-là), on compte une poussée avec 10 mg/kg, 14 avec 3 mg/kg et 17 sous placebo.

Une vigilance de sécurité à connaître

Le médicament porte une mise en garde encadrée (le niveau d'alerte le plus élevé aux États-Unis) : risque de graves malformations en cas de grossesse, infections de la peau et des tissus mous, saignements de nez importants. Les infections cutanées sont liées à la dose : 33 % sous placebo, 53 % à 3 mg/kg et 78 % à 10 mg/kg. Toutes ont guéri, sans arrêt de traitement ni décès rapporté. Parmi les effets fréquents figurent aussi l'acné, la pousse accrue des poils et les aphtes.

Stade réglementaire

La FDA, l'agence américaine du médicament, a autorisé Pasatru en août 2026 chez l'adulte : dose initiale de 10 mg/kg en perfusion d'environ une heure chaque mois, avec possibilité de passer à 3 mg/kg en cas de mauvaise tolérance. Selon Regeneron, le dossier est en cours d'examen à l'Agence européenne des médicaments, et un dépôt au Japon est prévu. Nous n'avons trouvé aucune information publique sur une demande d'autorisation au Maroc.

Les données de 84 semaines sont présentées par l'entreprise lors d'un congrès, et non encore publiées sous forme d'article détaillé : elles sont à lire avec cette réserve.