Cholestérol : une injection CRISPR divise le LDL par deux pendant un an

Et si une seule injection suffisait à faire baisser durablement le cholestérol ? C'est la promesse de CTX310, une thérapie d'édition génique utilisant la technologie CRISPR, dont les résultats à un an ont été présentés le 27 septembre 2026 par la Cleveland Clinic et publiés dans le New England Journal of Medicine.

Le principe : une perfusion unique désactive, dans le foie, le gène ANGPTL3, qui intervient dans la régulation des graisses du sang. Dans cet essai de phase 1, le premier chez l'homme, 15 participants ont été traités. À la dose la plus élevée, le LDL-cholestérol, le « mauvais » cholestérol, a baissé de 52,5 % et les triglycérides de 47,8 % un an après l'injection. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été observé pendant cette première année.

Une révolution possible pour la prévention cardiovasculaire

Aujourd'hui, les patients à haut risque cardiovasculaire doivent prendre un traitement tous les jours, parfois toute leur vie. Une thérapie « en une fois » pourrait transformer leur prise en charge, en particulier pour ceux qui supportent mal les traitements actuels ou peinent à les suivre.

L'essai reste de petite taille et le recul est court. Comme le recommande la FDA pour l'édition génique, les participants seront suivis pendant quinze ans, et des essais plus larges sont prévus. Une étape encourageante sur un chemin encore long.