Achondroplasie : l'Europe recommande Yuviwel (navepegritide)
L'Europe recommande Yuviwel (navepegritide), injection hebdomadaire d'Ascendis qui stimule la croissance des enfants atteints d'achondroplasie, un nanisme rare.
Le comité des médicaments de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable au Yuviwel (navepegritide, aussi appelé TransCon CNP), du laboratoire danois Ascendis Pharma. Ce traitement vise l'achondroplasie chez les enfants. La décision officielle de la Commission européenne est attendue au quatrième trimestre 2026, et un lancement en Allemagne est envisagé au premier trimestre 2027, selon l'entreprise.
Une maladie génétique rare des os
L'achondroplasie est la forme la plus courante de nanisme d'origine génétique. Elle vient d'une mutation du gène FGFR3, qui rend trop active une voie de signalisation freinant la croissance des os longs. Elle touche plus de 250 000 personnes dans le monde et ne se limite pas à la petite taille : elle peut entraîner des anomalies de la colonne vertébrale, des troubles de l'audition, des obstructions des voies respiratoires et des douleurs chroniques.
Comment agit le médicament
Le navepegritide est une « prodrogue » : une forme inactive qui libère lentement la substance active dans l'organisme. Celle-ci est le peptide natriurétique de type C (CNP), une molécule qui contrebalance l'excès d'activité de FGFR3. Une seule injection par semaine suffit à assurer une présence continue de la substance. L'indication recommandée concerne les enfants de 2 ans et plus dont les cartilages de croissance ne sont pas encore soudés (les épiphyses ouvertes, c'est-à-dire des os qui peuvent encore grandir).
Ce que montrent les essais
L'avis s'appuie sur trois essais contrôlés contre placebo, menés en double aveugle (ni les patients ni les médecins ne savent qui reçoit quoi), et sur jusqu'à trois ans de suivi en ouvert. L'essai pivot, ApproaCH, publié dans JAMA Pediatrics, a inclus 84 enfants de 2 à 11 ans, répartis au hasard entre navepegritide et placebo. À 52 semaines, la vitesse de croissance annuelle était supérieure de 1,49 cm par an dans le groupe traité (intervalle de confiance à 95 % : 1,05 à 1,93 ; p < 0,0001). Les enfants traités ont aussi montré une meilleure proportion entre le haut et le bas du corps et un meilleur alignement des jambes.
Un médicament déjà autorisé aux États-Unis
Selon l'entreprise, la FDA, l'agence américaine, l'a autorisé en février 2026 sous le nom de Yuviwel. Les données détaillées sur les effets indésirables ne figurent pas dans les documents consultés ; elles seront à consulter dans la notice européenne le moment venu.
Au Maroc, nous n'avons pas relevé d'annonce d'enregistrement. Pour les familles concernées, cet avis marque une étape : après la FDA, un deuxième grand régulateur juge le produit favorable.