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Zilganersen (Zanvastro) : premier traitement de la maladie d'Alexander
La FDA américaine a autorisé le 3 septembre 2026 Zanvastro (zilganersen, Ionis), premier traitement de la maladie d'Alexander, une rare maladie neurologique génétique.
Pour la première fois, une maladie du cerveau extrêmement rare, la maladie d'Alexander, dispose d'un médicament autorisé. Le 3 septembre 2026, la FDA, l'agence américaine chargée d'autoriser les médicaments, a approuvé Zanvastro (nom de la molécule : zilganersen), développé par le laboratoire américain Ionis Pharmaceuticals.
Une maladie génétique très rare
La maladie d'Alexander touche le cerveau et la moelle épinière. Elle est liée à une anomalie du gène de la protéine GFAP, qui s'accumule de façon anormale dans certaines cellules de soutien du cerveau et les abîme. Elle entraîne notamment des difficultés de mouvement, de parole et de déglutition. Selon la FDA, elle touche moins d'une personne sur un million.
Un médicament qui agit sur la production de la protéine
Le zilganersen est un oligonucléotide antisens : une courte chaîne de matériel génétique de synthèse, conçue pour se fixer sur le message génétique qui sert à fabriquer la protéine GFAP. En le bloquant, elle réduit la production de la protéine anormale avant qu'elle ne s'accumule. C'est la première fois qu'un traitement agit directement sur la cause de la maladie, et non seulement sur ses symptômes.
Le médicament est injecté dans le canal rachidien, l'espace qui entoure la moelle épinière, par un professionnel de santé formé, tous les trois mois.
Les résultats de l'essai
L'autorisation s'appuie sur un essai multicentrique, randomisé et contrôlé, chez 49 patients de 2 ans et plus, complété par une étude ouverte chez 4 nourrissons de moins de 2 ans. Chez les patients de 5 ans et plus, la vitesse de marche s'est nettement améliorée à 61 semaines par rapport aux patients non traités. Chez les 2 à 4 ans, les capacités motrices (se tenir debout, marcher, courir, sauter) se sont améliorées alors qu'elles déclinaient dans le groupe témoin.
Effets indésirables et vigilance
Les effets les plus fréquents sont les vomissements, les maux de dos, la toux, les maux de tête et un syndrome post-ponction lombaire. La FDA signale aussi des cas de méningite aseptique, une inflammation des enveloppes du cerveau sans infection par un microbe. Les patients doivent prévenir leur médecin devant des symptômes évoquant une méningite.
Et au Maroc ?
Le médicament est autorisé aux États-Unis pour les adultes et les enfants. Nous n'avons trouvé aucune information officielle sur une demande d'autorisation ou une disponibilité au Maroc. Cette approbation montre néanmoins que les médicaments antisens ouvrent la voie à des traitements pour des maladies génétiques longtemps sans solution.