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Rétinite pigmentaire liée à l'X : premier succès d'une thérapie génique
L'essai VISTA de laru-zova atteint son objectif : jusqu'à 31 % des patients gagnent au moins 15 lettres d'acuité visuelle en faible lumière, contre 0 % sans traitement.
Une lueur d'espoir pour une maladie qui mène à la cécité. Le 21 septembre 2026, la société Beacon Therapeutics a annoncé des résultats positifs pour l'essai pivot VISTA de sa thérapie génique laru-zova (laruparetigene zovaparvovec), dans la rétinite pigmentaire liée au chromosome X.
Cette maladie héréditaire, qui touche surtout les garçons et les hommes, détruit progressivement les cellules de la rétine. Laru-zova utilise un virus inoffensif (vecteur AAV) injecté sous la rétine pour y apporter une copie complète et fonctionnelle du gène RPGR défectueux.
Un objectif atteint
L'essai de phase 2/3 a inclus 85 hommes de 12 à 48 ans, suivis pendant un an et comparés à un groupe non traité. L'objectif était un gain d'au moins 15 lettres d'acuité visuelle en faible luminosité. Il a été atteint chez 31 % des patients à forte dose et 24,1 % à faible dose, contre aucun dans le groupe témoin. Selon l'entreprise, c'est le premier essai pivot à atteindre son critère principal dans cette maladie. Les effets indésirables étaient surtout oculaires, légers à modérés et liés à la chirurgie.
Ces résultats proviennent d'un communiqué de l'entreprise et doivent encore être publiés dans une revue scientifique. Une demande d'autorisation auprès de la FDA est prévue fin 2026.