Syndrome néphrotique de l'enfant : la FDA autorise l'obinutuzumab

L'Agence américaine du médicament (FDA) a autorisé le 25 septembre 2026 l'obinutuzumab (nom commercial Gazyva, laboratoire Roche, via sa filiale Genentech) pour réduire le risque de rechute du syndrome néphrotique idiopathique, une maladie des reins qui touche surtout les jeunes enfants. Selon Roche, c'est le premier traitement autorisé par la FDA dans cette maladie depuis 70 ans.

Une maladie des filtres du rein

Dans le syndrome néphrotique, les minuscules filtres des reins (les glomérules) laissent passer dans les urines des protéines qui devraient rester dans le sang. L'enfant gonfle, notamment au visage et aux jambes : ce sont les œdèmes. « Idiopathique » signifie qu'aucune cause précise n'est retrouvée. C'est la plus fréquente des maladies glomérulaires primitives de l'enfant.

Le traitement de base repose sur les corticoïdes (la cortisone). Mais chez certains enfants, la maladie revient souvent (formes dites « à rechutes fréquentes ») ou réapparaît dès qu'on diminue la cortisone (formes « corticodépendantes »). Ces enfants accumulent alors des cures de corticoïdes, avec leurs effets indésirables, et reçoivent souvent d'autres médicaments qui freinent l'immunité, comme le mycophénolate mofétil (MMF).

Comment agit le médicament

L'obinutuzumab est un anticorps monoclonal, c'est-à-dire une protéine fabriquée pour viser une cible unique. Il se fixe sur la molécule CD20, présente à la surface des lymphocytes B, des globules blancs impliqués dans ce dérèglement immunitaire, et les élimine. Le médicament était déjà utilisé dans certains cancers du sang et, depuis 2025 aux États-Unis, dans la néphrite lupique de l'adulte.

Les résultats de l'essai INShore

L'autorisation repose sur l'essai de phase 3 INShore, la dernière étape avant une autorisation. Il a comparé l'obinutuzumab au MMF chez 85 patients de 2 à 25 ans, en rémission au départ : • 95,5 % des patients traités par obinutuzumab sont restés en rémission complète durant un an, contre 73,2 % sous MMF ; • 4 rechutes contre 23, soit un risque réduit d'environ 75 % ; • une exposition cumulée aux corticoïdes nettement réduite.

L'essai était « ouvert » : patients et médecins savaient quel traitement était reçu.

Administration et sécurité

Le médicament est donné en perfusion intraveineuse, à l'hôpital, aux jours 1 et 15, puis aux semaines 24 et 26 : 1 000 mg par perfusion, ou 20 mg/kg chez les patients de moins de 45 kg.

Les effets indésirables les plus fréquents sont les infections, les réactions à la perfusion (36,4 % des patients traités dans l'essai) et la baisse des neutrophiles, une catégorie de globules blancs. Les effets graves (grade 3 ou plus) ont été plus fréquents qu'avec le MMF : 25,0 % contre 7,3 %. La notice américaine comporte un avertissement encadré sur deux risques rares mais sérieux : la réactivation d'une hépatite B ancienne et la leucoencéphalopathie multifocale progressive, une infection virale du cerveau.

Et au Maroc ?

Cette autorisation est américaine. Pour être utilisé dans cette indication au Maroc, le médicament devra obtenir une autorisation de l'Agence marocaine du médicament et des produits de santé (AMMPS). Roche indique par ailleurs que l'obinutuzumab est en cours d'évaluation aux États-Unis dans deux autres maladies auto-immunes : la glomérulonéphrite extramembraneuse, une autre maladie du rein, et le lupus systémique.