Leucémie lymphoïde chronique : Jaypirca autorisé en 1re ligne aux USA
La FDA autorise le pirtobrutinib (Jaypirca, Lilly) en premier traitement de la leucémie lymphoïde chronique : 80 % de risque de progression en moins.
Les patients atteints de leucémie lymphoïde chronique disposent d'une nouvelle option dès le début de leur traitement. Le 2 octobre 2026, la FDA, l'autorité américaine du médicament, a autorisé le pirtobrutinib, commercialisé par le laboratoire Lilly sous le nom de Jaypirca, chez les adultes jamais traités auparavant.
La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est un cancer du sang : certains globules blancs, les lymphocytes B, se multiplient de façon anormale dans le sang, la moelle osseuse et les ganglions. C'est la leucémie la plus fréquente chez l'adulte dans les pays occidentaux. Sa forme sœur, le lymphome lymphocytique (LL), touche surtout les ganglions ; elle est concernée par la même autorisation.
Un comprimé qui bloque le « moteur » des cellules malades
Le pirtobrutinib appartient à la famille des inhibiteurs de la BTK (tyrosine kinase de Bruton), une enzyme qui sert de relais aux signaux faisant survivre et proliférer les lymphocytes B cancéreux. Les premiers médicaments de cette famille s'accrochent à la BTK de façon définitive, on dit « covalente ». Mais une mutation de l'enzyme, au niveau d'un acide aminé appelé C481, peut les rendre inefficaces.
Le pirtobrutinib, lui, est un inhibiteur non covalent, c'est-à-dire réversible. Il se fixe aussi bien sur la BTK normale que sur la BTK mutée en C481. Il était jusqu'ici autorisé aux États-Unis seulement après échec d'un inhibiteur covalent. La posologie est d'un comprimé de 200 mg par jour, jusqu'à progression de la maladie ou effets indésirables inacceptables.
Les résultats de l'essai BRUIN CLL-313
L'autorisation repose sur l'essai de phase 3 BRUIN CLL-313, mené dans plusieurs pays chez 282 patients sans anomalie dite « délétion 17p » (perte d'une partie du chromosome 17, signe de forme agressive). La moitié a reçu le pirtobrutinib, l'autre moitié une chimio-immunothérapie classique associant bendamustine et rituximab.
Après un suivi médian de 28 mois : • le risque de progression de la maladie ou de décès est réduit de 80 % ; • la survie sans progression médiane n'est pas encore atteinte avec le pirtobrutinib, contre 33,5 mois avec la chimio-immunothérapie ; • 94 % des patients ont répondu au traitement, contre 81 %.
Les réponses complètes, c'est-à-dire la disparition de tous les signes détectables de la maladie, sont toutefois moins fréquentes : 13 % contre 21 %.
Tolérance : infections et éruptions en tête
Les effets indésirables les plus fréquents sont les infections des voies respiratoires hautes (27 %), les éruptions cutanées (22 %) et la COVID-19 (21 %). Des effets indésirables graves ont touché 28 % des patients, dont des pneumonies (5 %). La fibrillation auriculaire, un trouble du rythme cardiaque connu avec cette famille de médicaments, est restée rare (1,4 %). Seuls 4,3 % des patients ont arrêté définitivement le traitement, et 92 % le prenaient toujours après plus de deux ans.
Cette autorisation américaine ne vaut pas pour le Maroc : toute mise sur le marché y passe par une autorisation de l'Agence marocaine du médicament et des produits de santé (AMMPS). Elle illustre néanmoins une tendance de fond : des traitements oraux ciblés remplacent peu à peu la chimiothérapie dès le premier traitement de la LLC.