Hémophilie A : le denecimig de Novo Nordisk, feu vert européen
Le denecimig (Frehemgo), injection mensuelle contre l'hémophilie A, obtient un avis européen favorable ; la FDA prolonge son examen pour une question d'usine.
Les personnes atteintes d'hémophilie A pourraient bientôt disposer d'un traitement préventif à injecter une seule fois par mois avec un stylo prérempli. Le 17 septembre 2026, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé d'autoriser le denecimig, commercialisé sous le nom de Frehemgo par le laboratoire danois Novo Nordisk. Le 2 octobre, le laboratoire a en revanche annoncé que l'Agence américaine des médicaments (FDA) prolongeait son examen du dossier, pour une raison liée à son site de fabrication.
Une maladie du saignement
L'hémophilie A est une maladie génétique rare qui touche surtout les garçons. Le sang des malades manque de facteur VIII, une protéine indispensable à la coagulation, c'est-à-dire à la formation du caillot qui arrête un saignement. Les patients peuvent saigner longtemps après une blessure, mais aussi spontanément, notamment dans les articulations, ce qui finit par les abîmer. Pour l'éviter, beaucoup reçoivent un traitement dit prophylactique, c'est-à-dire préventif, souvent par perfusions intraveineuses répétées.
Comment agit le denecimig ?
Le denecimig est un anticorps bispécifique : une protéine fabriquée en laboratoire capable de saisir deux cibles à la fois. Il rapproche deux facteurs de coagulation, le facteur IX activé et le facteur X, et imite ainsi le rôle du facteur VIII manquant. On parle de « mimétique du facteur VIIIa ». Il s'injecte sous la peau, avec trois rythmes possibles : une fois par semaine, toutes les deux semaines ou une fois par mois. Selon Novo Nordisk, c'est le premier médicament de cette classe à proposer une injection mensuelle dans un stylo prérempli à usage unique.
Selon le laboratoire, l'avis européen couvre les adultes et les enfants, que les patients aient ou non des inhibiteurs, des anticorps qui neutralisent le facteur VIII injecté et rendent les traitements classiques inefficaces.
Ce que montrent les essais
Le dossier repose sur le programme d'essais FRONTIER. Chez les adolescents et adultes, le taux annuel moyen de saignements traités est resté généralement inférieur à 1, et une part importante des patients n'a présenté aucun saignement traité, selon le laboratoire. Les résultats chez les enfants de moins de 12 ans sont comparables. Dans l'essai FRONTIER 5, des patients sont passés directement de l'émicizumab, un traitement du même type déjà disponible, au denecimig, sans nouveau signal de sécurité.
Un retard américain lié à l'usine
Aux États-Unis, la FDA a inspecté le site de fabrication avant autorisation et demandé des corrections. Elle n'a pas fixé de nouvelle date de décision. Point important pour la confiance dans le produit : selon Novo Nordisk, l'agence n'a relevé aucune lacune dans les données d'efficacité ou de sécurité clinique. Le laboratoire vise toujours un lancement américain au premier semestre 2027.
En Europe, l'avis du CHMP doit encore être confirmé par la Commission européenne, une étape qui intervient en général dans les deux mois environ. Novo Nordisk prévoit des premiers lancements fin 2026 dans certains pays européens. Le denecimig n'est pas autorisé au Maroc à ce jour ; il est aussi examiné par d'autres autorités de santé.