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Maladie rare : la FDA approuve le premier traitement du déficit en MCT8
Le tiratricol (Emcitate) devient le premier médicament autorisé contre le syndrome d'Allan-Herndon-Dudley, une maladie génétique où les hormones thyroïdiennes n'atteignent pas le cerveau.
Une avancée pour les familles touchées par une maladie génétique très rare. Le 28 septembre 2026, l'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé Emcitate (tiratricol), du laboratoire Egetis Therapeutics, premier traitement du déficit en transporteur MCT8, aussi appelé syndrome d'Allan-Herndon-Dudley.
Dans cette maladie, un transporteur défectueux empêche les hormones thyroïdiennes d'entrer dans les cellules du cerveau, tandis qu'elles s'accumulent dans le reste de l'organisme, provoquant une thyrotoxicose périphérique. Le tiratricol, un analogue des hormones thyroïdiennes, contourne ce transporteur défaillant. Il réduit l'excès d'hormones dans le sang.
Une approbation fondée sur deux études
L'autorisation repose sur un essai international randomisé contre placebo et sur une étude ouverte à plus long terme, menés chez des patients allant du nourrisson à l'adulte. Le traitement a réduit l'excès d'hormones thyroïdiennes et amélioré la tension artérielle systolique et la fréquence cardiaque. Il se prend une fois par jour, par la bouche ou par sonde, sous forme de comprimés mis en suspension.
Les effets indésirables les plus fréquents sont la diarrhée, les vomissements, les éruptions cutanées et une transpiration excessive, et le traitement ne doit pas être associé à d'autres médicaments thyroïdiens. Le produit avait bénéficié de toutes les procédures accélérées de la FDA, signe de l'importance accordée aux maladies orphelines, pour lesquelles chaque nouveau traitement compte.