Cardiomyopathie hypertrophique : la FDA autorise Camzyos dès 12 ans

Les adolescents atteints d'une maladie héréditaire du muscle cardiaque disposent désormais d'un traitement qui s'attaque à son mécanisme. Le 30 septembre 2026, la FDA, l'agence américaine du médicament, a étendu l'autorisation de Camzyos (mavacamten), du laboratoire Bristol Myers Squibb, aux patients pédiatriques pesant au moins 30 kg atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique.

Un cœur trop épais et trop puissant

La cardiomyopathie hypertrophique est une maladie le plus souvent génétique : la paroi du cœur s'épaissit anormalement. Dans sa forme dite obstructive, ce muscle trop épais et trop contracté gêne la sortie du sang du ventricule gauche, la cavité qui propulse le sang dans tout le corps. Résultat : essoufflement, fatigue, intolérance à l'effort, parfois troubles du rythme cardiaque.

Jusqu'ici, on soulageait surtout les symptômes avec des bêtabloquants ou des inhibiteurs calciques, ou l'on recourait à la chirurgie (myectomie, qui retire une partie du muscle épaissi). Le mavacamten agit autrement : il inhibe de façon sélective la myosine cardiaque, la protéine « moteur » de la contraction du cœur, et réduit ainsi l'excès de contraction à l'origine de l'obstruction. Il est autorisé chez l'adulte aux États-Unis depuis 2022 et dans l'Union européenne depuis juin 2023.

L'essai SCOUT-HCM chez 44 adolescents

L'extension repose sur l'essai de phase 3 SCOUT-HCM, mené en double aveugle contre placebo chez 44 jeunes de 12 à 17 ans (23 sous mavacamten, 21 sous placebo), tous symptomatiques. Le critère principal était le gradient de pression dans la voie de sortie du ventricule gauche, mesuré par échographie lors d'un effort de poussée (manœuvre de Valsalva). Ce gradient traduit l'importance de l'obstruction.

• Au départ, il était d'environ 78 à 81 mmHg en moyenne. • Après 28 semaines, il a baissé de 48,5 mmHg sous mavacamten, contre 0,5 mmHg sous placebo. • Deux effets indésirables graves sont survenus dans chaque groupe, et aucun patient n'a vu sa fraction d'éjection, qui mesure la force de pompage du cœur, descendre sous 50 %.

Une surveillance stricte

Le mavacamten n'est pas un médicament anodin. Aux États-Unis, il porte un avertissement encadré sur le risque d'insuffisance cardiaque, car une inhibition trop forte peut affaiblir la contraction. Il est délivré dans le cadre d'un programme de réduction des risques (REMS) qui impose des échographies régulières pour adapter la dose et un contrôle des interactions médicamenteuses. En Europe, l'ANSM cite notamment les interactions avec les inhibiteurs du CYP2C19, une enzyme du foie qui élimine le médicament, ainsi que la toxicité pour l'embryon et le fœtus.

Un cardiologue pédiatre interrogé par la revue Contemporary Pediatrics rappelle aussi que réduire l'obstruction ne supprime pas le risque d'arythmie ou de mort subite : la pratique sportive reste encadrée par le cardiologue.

Au Maroc, une éventuelle extension de ce traitement aux adolescents nécessiterait une autorisation de mise sur le marché délivrée par l'Agence marocaine du médicament et des produits de santé (AMMPS).