Amyotrophie spinale : la FDA autorise l'apitegromab, ciblant le muscle

L'Agence américaine des médicaments (FDA) a autorisé l'apitegromab, commercialisé sous le nom d'Isembyld par la biotech Scholar Rock, contre l'amyotrophie spinale. L'annonce a été faite le 11 septembre 2026. C'est le premier traitement de cette maladie qui s'attaque directement à la faiblesse des muscles, au lieu d'agir seulement sur les nerfs.

Une maladie qui affaiblit les muscles

L'amyotrophie spinale (SMA en anglais) est une maladie génétique rare. Elle détruit progressivement les motoneurones, les cellules nerveuses de la moelle épinière qui commandent les muscles. Résultat : une faiblesse et une fonte musculaire qui peuvent empêcher de marcher, de s'asseoir ou de respirer normalement.

Les traitements actuels, comme le nusinersen ou le risdiplam, agissent sur le gène SMN2 pour augmenter la production d'une protéine indispensable à la survie des motoneurones. Ils ont transformé la maladie, mais beaucoup de patients gardent un handicap moteur important.

Lever un frein naturel à la croissance musculaire

L'apitegromab est un anticorps monoclonal, c'est-à-dire une protéine fabriquée en laboratoire pour reconnaître une cible précise. Sa cible est la myostatine, une protéine produite par l'organisme qui freine la croissance des muscles. L'anticorps se fixe sur les formes encore inactives de la myostatine et empêche leur activation. L'idée : renforcer le muscle pendant que le traitement de fond protège les nerfs.

Il est autorisé chez les adultes et les enfants dès 2 ans, déjà traités par un médicament ciblant SMN2. La dose recommandée est de 10 mg par kilo, en perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines.

Les résultats de l'essai SAPPHIRE

L'autorisation repose sur l'essai de phase 3 SAPPHIRE, mené en double aveugle contre placebo pendant 52 semaines chez 188 patients de 2 à 21 ans ne pouvant pas marcher, tous sous traitement ciblant SMN2. La motricité était mesurée par l'échelle HFMSE, une grille de tests de mouvements.

• À la dose de 10 mg/kg, le score progresse de 2,2 points de plus qu'avec le placebo. • 34,2 % des patients traités gagnent au moins 3 points, contre 13,5 % sous placebo. • Sous placebo, la fonction motrice tend à décliner malgré le traitement de fond.

Effets indésirables et vigilance

Les effets indésirables les plus fréquents sont des infections des voies respiratoires hautes, des vomissements, de la toux, des maux de tête, des gastro-entérites et des pharyngites. La notice signale un risque accru de fractures, parfois graves : selon BioSpace, 9 % des patients sous 10 mg/kg contre 2 % sous placebo. Pharmacy Times mentionne aussi un risque potentiel pour le fœtus.

Le parcours n'a pas été simple : un premier refus, en septembre 2025, était lié à des problèmes de conformité d'un site sous-traitant chargé du remplissage des flacons. Scholar Rock a obtenu l'autorisation après avoir recours à un second site.

Cette autorisation ne vaut que pour les États-Unis. Au Maroc, comme pour tout médicament, une mise sur le marché nécessiterait une autorisation de l'Agence marocaine du médicament et des produits de santé (AMMPS).